международный медицинский портал - новости медицины в медицине, лечение, болезни, народные методы и лекарства    




Разделы сайта

Поиск по сайту
Пользовательского поиска



Главная > Новости > Общемедицинские новости > Мышечная дистрофия Дюшена связана с дефицитом стволовых клеток



Мышечная дистрофия Дюшена связана с дефицитом стволовых клеток

новость | 17.12.2010 21:17

Мышечная дистрофия Дюшена связана с дефицитом стволовых клеток Ученые уже давно знают, что тяжелое заболеванием под названием мышечная дистрофия Дюшена (МДД) появляется вследствие однонаправленной мутации гена дистрофин (dystrophin).
Белок, закодированный этим геном, играет решающую роль в целостности мышц; без него они легко повреждаются.

Но новые результаты опытов на мышах, опубликованные онлайн в журнале Cell (Клетка) 9-го декабря исследователями из Стэнфордского университета, говорят о том, что симптомы данной болезни, в том числе постоянное ослабление мышц, ведущее к дыхательной недостаточности, начинают проявляться тогда, когда стволовые клетки скелетных мышц больше не могут проводить необходимый «ремонт».

«Эта болезнь связана не только с дефицитом дистрофина», – говорит Хелен Бло из Медицинской школы Стэнфордского университета, которая возглавила данное исследование. «Это также болезнь стволовых клеток. Данное открытые означает, что для успешного лечения следует обратить внимание на стволовые клетки мышц, а не только на мышечные волокна», – говорит она.
«Результаты нашего исследования очень важны и заставляют задуматься о новых методах лечения этого заболевания», – добавляет Джейсон Померанц, один из ответственных авторов исследования, сотрудник университета Калифорнии в Сан-Франциско.

«По нашему предположению, любое лечение, разработанное исключительно с целью восстановления мышц или усиления их функций, без пополнения запасов стволовых клеток, не принесет должного эффекта и даже может ускорить прогрессирование болезни.

Это можно сравнить с тем, как если бы человек давил со всей силы на педаль газа, не имея запаса топлива».
Новое исследование также отвечает на вопрос, который приводил в тупик многие фундаментальные исследования, проводившиеся с целью нахождения возможных методов лечения: У мышей, носителей одинаковой с людьми мутации дистрофина, проявляются лишь слабовыраженные симптомы данной болезни. «В течение 25 лет оставалось загадкой, почему у мышей с генетическими дефектами проявляются минимальные симптомы или их нет совсем», – говорит Бло.

«Следовательно, не было таких мышей, которые бы позволили изучить патофизиологию болезни или возможности лечения».

По мнению большинства, причиной этому служило то обстоятельство, что мыши меньше людей по размеру или не живут так долго, но объективных объяснений до настоящего времени не было. Согласно недавним открытиям, различия между симптомами данного заболевания у мышей и людей приписываются особенностям хромосом. Участки повторяющихся ДНК, обнаруженные на конце хромосом, известных как теломеры, у мышей оказались длиннее, чем у людей.

Бло и ее команда обнаружили, что у мышей с мутацией дистрофина и другого белка теломеры укорачиваются, и тогда проявляются тяжелые симптомы болезни, которые ухудшаются с возрастом, подобно тому, как это происходит в человеческом организме. Теломеры защищают хромосомы от повреждения и имеют тенденцию укорачиваться каждый раз, когда клетка делится. Когда теломеры становятся слишком короткими, это запускает механизм, который ведет к смерти клеток. Более длинные теломеры у мышей, очевидно, дают стволовым клеткам их мышц больше сил и способность восстанавливаться при дефиците дистрофина.

«У мышей с более короткими теломерами проявляются все характерные особенности данной болезни», – говорит Бло. Животные перестают бегать в колесе, их силы крайне истощаются, а диафрагма (мышца, с помощью которой происходит процесс дыхания), истончается до такой степени, когда остаются лишь «скудные остатки» или «полоски ткани».
Такое ослабление мышц происходит параллельно со спадом регенеративной способности стволовых клеток их мышц. «Из-за потери дистрофина происходят непрерывные повреждения», – объясняет Померанц. «Когда запасы стволовых клеток исчерпаны, появляются симптомы болезни.

Мыши находятся в постоянном круговороте  – повреждение, восстановление, повреждение, восстановление – пока способность восстанавливаться не исчезнет. У мышей с укороченными теломерами это происходит раньше». Когда исследователи отделили и пересадили стволовые клетки здоровых мышц больным мышам, это смягчило симптомы болезни.

По словам исследователей, теперь мыши являются основными подопытными животными для изучения данной болезни, и это должно дать надежду людям с подобным видом мышечной дистрофии.
«Благодаря таким мышам мы изменили свое представление о патофизиологии болезни», – говорит Фотеини Муркиоти из Стэнфордского университета, одна из основных авторов данной работы.
«Теперь мы понимаем, что стволовые клетки мышц – существенный компонент данной болезни, вызванной дефицитом дистрофина, и можем подумать о том, как изобрести более эффективные методы лечения мышечной дистрофии Дюшена».
Лечение, направленное только на восстановление мышц, скорее всего, принесет временное облегчение или не поможет вовсе. На самом деле, оно скорее усугубит проблему, быстрее истощив стволовые клетки мышц. Время также может стать ключевым фактором. «Методы лечения, предполагающие раннее вмешательство в развитие МДД, на первых годах жизни больного, вероятно принесут лучшие результаты, поскольку смогут оказать эффект до того, как наступит конечная стадия повреждения тканей», – говорит Александра Сакко, основной автор исследования, сотрудник Научно-исследовательского медицинского института имени Сэнфорд-Бернхэма (Sanford-Burnham Medical Research Institute). Источник: medicaldaily.com Перевод: Vitaminov.net

Источник: www.vitaminov.net


Рассказать в соц сетях:




Вверх страницы


Обратная связь


Разделы медицины

Карта сайта раздела